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fc时时彩平台首页|罕见病药物可及性政策提速,法布雷病特效药在华获批

fc时时彩平台首页|罕见病药物可及性政策提速,法布雷病特效药在华获批
发布日期:2020-01-11 16:04:49 信息来源:管理员 访问: 687

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fc时时彩平台首页,12月20日,赛诺菲中国宣布,中国国家药品监督管理局已批准法布赞(注射用阿加糖酶β)用于被确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶a缺乏)患者的长期酶替代疗法,适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。作为国内首个获批的法布雷病特效药,法布赞填补了国内特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求,可长期稳定肾功能、减轻疼痛、改善患者生存质量,使患者回归正常生活成为可能。

法布雷病(也叫法布里病)是一种罕见的x染色体伴性遗传的溶酶体贮积病,患者常常出现如手脚烧灼般的疼痛,短则持续数分钟,长则数日之久,有时反复出现,严重时无法正常生活,并对肾、心脏、脑、神经等各器官产生严重损害造成病变,如得不到有效治疗将严重威胁生命。这类疾病症状往往出现在患者儿童至青少年时期。此外,男性患者临床症状重于女性患者,男性患者平均生存期较对照人群缩短20年,女性患者则缩短约10年。

长期以来,国内患者面临无药可用的处境。近年来,国家出台一系列政策,加快推动国外药物在国内审评审批以及罕见病药物的可及性。在第二届中国国际进口博览会上,法布赞第一次在公众面前亮相,引起了多方积极关注。赛诺菲中国新特药事业部罕见病领域负责人俞蕾表示:“作为罕见病治疗领域的先行者和领导者,赛诺菲始终致力于将临床急需的罕见病创新药物带来中国。在法布赞获批之前,我国的法布雷病患者只能对症治疗,常年忍受各种并发症带来的痛苦。这是一场时间和生命的赛跑,我们很高兴法布赞将为这些患者带来生命的希望。我们将继续努力,积极推动法布赞早日在中国上市。”

上海四叶草罕见病家庭关爱中心创始人、主任黄如方表示:“法布赞的获批对中国的法布雷患者群体具有重要的里程碑意义。早在十多年前,法布雷病的特效药物就在国际上市了。现在,中国的患者终于有治疗药物可以使用,希望所有的患者都能通过创新疗法使病情得到控制。”

目前,法布赞已在欧美等多个国家和地区上市,累计超过18年全球治疗经验,是美国食品药品监督管理局(fda)目前唯一批准的治疗法布雷病的酶替代治疗药物,也是中国首个获批的特效药。

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